ACACIA-HCMは「治癒」も確立済みの新標準も支持しない。統計学的に確認された機能的利益と、監視を要する安全性シグナルを示した。

結果

無作為化二重盲検試験で成人517人がアフィカムテンまたはプラセボを受けた。36週間後、KCCQ-CSSは11.4対8.4ポイント、最大酸素摂取量は0.64 ml/kg/min対-0.03 ml/kg/min増加した。

駆出率50%未満は約10%対1%で、重篤な有害事象も治療群で多かった。

肯定的な結果は運動能力と患者報告の健康状態に関するもので、死亡や入院の減少はまだ示していない。

エビデンスが変えるもの

この非閉塞性病型には確立した特異的治療がなかった。完全公表により、有望な機序は高度な対照試験に支えられた選択肢へ移った。

限界

平均効果は中等度である。企業資金は慎重な読解を要するがプロトコルを無効にしない。追跡は限られ、心エコー監視は治療の一部である。

情報源

• European Society of Cardiology — ACACIA-HCM

• American College of Cardiology — independent report

• Cytokinetics — dated sponsor announcement

確信度

試験結果への確信度は高いが、診療上の位置づけに関する合意は形成途上である。