ACACIA-HCM既不支持“治愈”，也不意味着新标准已经确立。它显示统计学成立的功能获益，以及需要监测的安全信号。

结果

在这项随机双盲试验中，517名成人接受Aficamten或安慰剂；36周后，KCCQ-CSS分别提高11.4分和8.4分，峰值摄氧量分别提高0.64 ml/kg/min和-0.03 ml/kg/min。

射血分数低于50%的比例约为10%对1%；严重不良事件在治疗组也更常见。

阳性结果涉及运动能力和患者报告的健康状态，尚未证明可降低死亡率或住院率。

证据带来的变化

这种非梗阻性疾病此前缺乏可靠确立的特异治疗。完整发表使有前景的机制成为高级别对照试验支持的选项。

局限

平均效应仍然有限。产业资助需要谨慎解读，但不否定方案。随访有限，超声心动图监测是治疗的一部分。

来源

• European Society of Cardiology — ACACIA-HCM

• American College of Cardiology — independent report

• Cytokinetics — dated sponsor announcement

可信度

对试验结果的可信度较高；该药在临床中的定位仍处于共识形成阶段。